Få hela storyn
Starta din prenumeration

Kommentar

Carl-Magnus Hake: Vet FDA något som inte vi vet om adukanumab?

Dagens Medicins vetenskapsredaktör ger perspektiv på det historiska beskedet från USA att det nu finns en sjukdomsmodifierande behandling mot alzheimer.

Publicerad: 9 juni 2021, 14:43

Det här är opinionsmaterial

Åsikterna som uttrycks här står skribenten/skribenterna för.


Ämnen i artikeln:

Alzheimers sjukdomDemensBiogen

Någon kanske undrar över varför Dagens Medicin ödslar spaltutrymme på ett enstaka godkännande i USA för ett läkemedel som sannolikt inte kommer nå svenska patienter i närtid. Men faktum är att det är en jättesak att myndigheten FDA nu godkänt adukanumab som det första läkemedlet som påverkar ”biologin” bakom Alzheimers sjukdom. Både kliniskt och vetenskapligt vore det sensationellt med en behandling som bromsade sjukdomsprocessen vid alzheimer, men saken är ju att vi inte riktigt är där, än. 

Det häpnadsväckande sättet som FDA fattat beslutet på gör historien än mer intressant. Många med mig trodde tidigt att myndigheten skulle ge avslag med tanke på de svårtolkade kliniska data som förelåg om den möjligt sjukdomsbromsande effekten och den långa historia av misslyckanden som funnits med liknande läkemedelskandidater. 

Nu trollade sig FDA ur den knepiga sitsen genom att välja att godkänna adukanumab via programmet för ”accelerated drug approval” där företag i förstone inte behöver visa klinisk nytta utan bara effekt på en så kallad surrogatmarkör, i detta fall minskning av amyloida plack i hjärnan. 

Programmet används vanligen för nya behandlingar mot spridd cancersjukdom, där tidiga data över till exempel krympt tumörbörda ger en rimlig föraning om att patientens kliniska förlopp påverkas gynnsamt. 

Med alzheimer är saken annorlunda. Huruvida minskad amyloidbörda i hjärnan på sikt leder till förbättrad klinisk situation för patienten är långt ifrån säkerställt. Men vi vet att adukanumab kan ge biverkningar i form av hjärnsvullnad vars eventuella uppkomst behöver övervakas med magnetkamerundersökningar två gånger under första behandlingsåret.  

När FDA nu godkänt ett läkemedel med så osäker risk-nyttabalans är det inte konstigt att myndigheten mött en våg av kritik för att man sänker ribban och ändrar branschens spelregler. Det är nästan så att man tror att FDA vet någonting som omvärlden inte vet om de kliniska resultaten. Men i så fall har myndigheten dolt det väl i sin egen skrivning om att en reduktion av de amyloida placken ”rimligen förutsäger viktig nytta” för patienterna.

FDA har nu ålagt företaget Biogen att göra en bekräftande studie som bevisar den kliniska nyttan med adukanumab. Problemet är bara att det kan dröja ett bra tag innan studien är klar. FDA har satt slutdatum till augusti 2029, även om myndigheten kan dra tillbaka godkännandet om företaget sölar med studien. 

Det blir så klart väldigt spännande att se vad EU:s myndighet EMA kommer fram till i sin granskning av Biogens ansökan. EMA och FDA har haft olika syn på skakiga kliniska effektdata förut, till exempel i fallet med det kontroversiella ataluren vid Duchennes muskeldystrofi. 

Grundtipset är att EMA säger nej. I sina riktlinjer för kliniska behandlingsstudier av Alzheimers sjukdom lämnar myndigheten knappast något annat utrymme än att det krävs visad effekt på kliniska parametrar. Sedan är det möjligt att EMA bedömer att sådan effekt trots allt är visad med adukanumab.

Om EMA ändå skulle rekommendera godkännande återstår det en hälsoekonomisk bedömning innan behandlingen skulle kunna införas i Sverige. l kostnadsskålen ligger då förutom läkemedelspriset – som i USA är satt till runt 460 000 kronor för en årsbehandling – även utgifter för administrering och övervakning av biverkningar samt också eventuellt ökade utredningskostnader. När denna totalsumma vägs mot den nytta i livskvalitet för patienterna som adukanumab möjligen ger vågar jag nog lova att NT-rådet kommer att säga nej, såvida inte prisbilden blir drastiskt olik den i USA. 

Texten är uppdaterad med rätt pris på adukanumab i USA.

Kommentarer

Arbetar du i sjukvården och vill kommentera texten utifrån din yrkesroll?

Klicka här!  

Kommentarer publiceras efter granskning.

 

Det här är opinionsmaterial

Åsikterna som uttrycks här står skribenten/skribenterna för.

Dela artikeln:

Dagens Medicins nyhetsbrev

Välj nyhetsbrev